从体外到体内：一场给药方式的范式迁移
细胞与基因治疗（CGT）产业正在经历一次根本性的路径切换。过去十年，CAR-T等体外疗法证明了基因工程细胞的临床价值，但其商业模式始终受制于复杂的个体化制备流程、高昂的物流成本和难以规模化的产能瓶颈。2026年，行业共识正在形成：体内基因编辑与体内细胞工程将成为下一波浪潮的核心引擎。这一转变的本质，是将"制药"逻辑从"定制服务"拉回"可规模化产品"的轨道，从而重塑整个产业链的价值分配。
驱动力来自三个层面的共振：递送技术（尤其是脂质纳米颗粒和下一代病毒载体）的成熟、编辑工具（碱基编辑、先导编辑）精确性的提升，以及监管框架对一次性治愈疗法的逐步适配。2024至2025年间，多个体内基因编辑项目进入临床中后期，为2026年后的产业化爆发奠定了关键基础。
趋势一：体内CAR-T与体内基因编辑的临床验证临界点
驱动力分析：传统CAR-T的制备周期通常需要2至4周，且成本居高不下。体内CAR-T通过直接向患者注射靶向T细胞的递送载体，在体内完成T细胞的重编程，理论上可将制备周期压缩至"即取即用"的模式。2025年，多家企业公布了体内CAR-T的早期临床数据，显示出可控的安全性和初步疗效信号。
发展路径：2026至2027年，预计将有3至5个体内CAR-T项目进入关键性临床试验。递送系统的组织特异性是核心竞争壁垒——谁能实现对T细胞的高选择性转导，同时避免肝脏脱靶，谁就能率先撞线。与此同时，体内碱基编辑用于治疗遗传性血液病和代谢病的项目也将进入剂量扩展阶段。
时间预测：2027至2028年可能出现首个体内CAR-T的监管提交；体内基因编辑疗法在遗传病领域的首批批准预计在2028至2030年之间。届时，CGT的治疗场景将从三甲医院血液科扩展至更广泛的门诊和专科场景。
趋势二：递送技术成为产业竞争的战略制高点
驱动力分析：体内治疗的成败高度依赖递送。脂质纳米颗粒（LNP）在肝靶向方面已相对成熟，但肝外递送——尤其是向造血干细胞、T细胞、中枢神经系统和肌肉组织的精准递送——仍是未解难题。2025年以来，靶向LNP文库筛选、工程化病毒载体和类病毒颗粒（VLP）三条技术路线并行推进，资本和人才正加速向这一环节聚集。
发展路径：未来3年，递送技术将出现"平台化"趋势：拥有通用型靶向递送平台的企业，可以通过更换载荷（编辑工具或基因序列）快速拓展适应症，形成类似"芯片+操作系统"的生态位。这将催生新的商业模式——递送平台授权、载荷合作开发、以及按适应症分层的定价策略。
时间预测：2026至2027年，针对T细胞和造血干细胞的靶向LNP将进入临床验证；2028年后，中枢神经系统和肌肉靶向递送有望取得突破，从而打开神经退行性疾病和肌肉萎缩症等巨大市场。
趋势三：生产模式从"个体化定制"转向"规模化现货"
驱动力分析：体内治疗的终极商业价值在于将CGT从"一人一批"的定制模式转变为"一批多人"的现货模式。这不仅意味着生产成本的指数级下降，更意味着供应链、冷链物流和质量控制体系的全面重构。2025年，已有企业开始建设面向体内疗法的规模化生产设施，单批次产能目标从数十剂提升至数百甚至数千剂。
发展路径：2026至2029年，行业将出现两类赢家：一类是拥有规模化递送载体生产能力的CDMO企业，另一类是掌握体内编辑核心专利并自建产能的垂直整合型药企。与此同时，监管机构将逐步建立针对体内编辑疗法的长期随访框架，安全性数据的积累将成为市场准入的关键门槛。
时间预测：2027年前后，首批面向体内疗法的规模化生产平台将投入运营；2030年，体内CGT产品的单位治疗成本有望降至当前体外CAR-T的十分之一以下，从而触发支付方和医保体系的实质性覆盖。
前瞻判断：2026年是分水岭，而非终点
2026年之所以关键，不在于某一款产品的获批，而在于产业基础设施的集体转向：递送平台从实验室走向GMP、生产设施从定制化走向规模化、监管路径从个案协商走向框架化。这一转向一旦完成，CGT产业将进入类似单抗药物在2000年代经历的爆发期。
对于投资者和产业参与者而言，需要关注三个信号：体内疗法关键临床数据的读出节奏、递送技术平台的专利布局密度、以及支付方对一次性治愈疗法的态度演变。那些能够在递送、编辑和生产三个环节形成闭环的企业，将最有可能在2026至2030年的窗口期内定义下一代CGT的产业格局。